FDA сообщило, что одобрило первую терапию против гемофилии B.

Препарат Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure. Продавать его будет австралийская CSL. Предполагаемая цена в США составит 3,5 млн долл. Это сделает препарат самым дорогим в мире, дороже недавно одобренной терапии от бета-талассемии Zynteglo, которая стоит 2,8 млн долл., и препарата от Bluebird bio Skysona против ранней активной церебральной адренолейкодистрофии, который стоит 3 млн долл.

Подробнее